19 апреля Российской академией народного хозяйства и государственной службы при Президенте РФ совместно с платформой «Эффективное здравоохранение» была проведена онлайн-дискуссия «Особенности оказания медицинской помощи пациентам с ДBКЛ в России». Целью мероприятия стало информирование представителей медицинского и экспертного сообществ о текущем состоянии и возможностях совершенствования системы оказания помощи пациентам с орфанным онкогематологическим заболеванием - диффузной В-крупноклеточной лимфомой (ДВКЛ), включая вопросы повышения доступности применения инновационных методов лекарственной терапии.
С 2020 года онкогематологические заболевания (ОГЗ) относятся к профилю «Онкология» и для них предусмотрено дополнительное бюджетное финансирование в рамках федерального проекта «Борьба с онкологическими заболеваниями». Детализация клинико-статистических групп также предоставила возможность назначения пациентам высокоэффективных препаратов, в том числе инновационных. Уже сегодня отмечается повышение показателей диагностирования, выживаемости, продолжительности и качества жизни пациентов.
Вместе с тем к лечению конкретных нозологий до сих пор остаются вопросы, требующие рассмотрения и решения. Одним из таких вопросов является терапия крайне агрессивной и быстро прогрессирующей лимфомы - ДВКЛ. По словам модератора дискуссии, исполнительного директора платформы «Эффективное Здравоохранение» РАНХиГС Александра Плакиды, российская статистика заболеваемости ДВКЛ ежегодно фиксирует около 3000 новых случаев и высокий процент рецидивов. Это характеризует остроту проблемы и необходимость выработки более эффективных моделей оказания медицинской помощи пациентам.
Проректор по лечебной работе и международному сотрудничеству, заведующая кафедрой онкологии и паллиативной медицины им. А. И. Савицкого ФГБОУ ДПО «Российская медицинская академия НПО», председатель Российского общества онкогематологов, академик РАН Ирина Поддубная в приветственном слове отметила, что включение онкогематологии в федеральный проект «Борьба с онкологическими заболеваниями» – это огромный шаг вперед. В России отмечается рост выявления солидных и лимфоидных опухолей. На долю опухолей кроветворной и лимфоидной ткани приходится 6% всех случаев онкологии, однако нужно подчеркнуть существенные успехи по данному профилю заболеваний. Современные методы терапии могут значительно увеличить продолжительность жизни пациента, а некоторые заболевания являются практически излечимыми.
При этом, по мнению эксперта, тревогу вызывает сохранение барьеров для оказания современной специализированной медицинской помощи онкогематологическим пациентам. Ирина Поддубная отметила появление первой инновационной терапии ДВКЛ, которая значительно меняет исходы у пациентов со столь агрессивным заболеванием. В отличие от вялотекущей лимфомы, где есть тактика «наблюдай и жди», незамедлительное начало терапии агрессивных лимфом имеет критическое значение для пациента. При этом за последние 20 лет в мировой онкогематологии не было значимых успехов от использования новых препаратов. Сегодня первичным больным и больным с рецидивами ДВКЛ доступна существенно более эффективная терапия. Однако отсутствие в России адекватных регистров пациентов вкупе со сроками ожидания старта терапии из-за отсутствия инновационного препарата в перечне ЖНВЛП является наиболее острой проблемой. В данном контексте Ирина Поддубная отметила важность изменения механизма пересмотра перечней в пользу менее консервативного подхода, ориентированного на своевременность обновления.
Заведующая отделением химиотерапии гемобластозов ФГБУ «НМИЦ онкологии им. Н.Н. Блохина» Гаяне Тумян в своем выступлении подробно рассказала об аспектах применения инновационной терапии пациентов с агрессивной лимфомой. Основной контингент больных ДВКЛ – люди в возрасте 60-65 лет, которым не подходят методы высокодозной химиотерапии терапии. Большинство из них имеют распространенные стадии заболевания и высокую коморбидность, что обуславливает более агрессивное течение заболевания. Поэтому высокое значение наравне с эффективностью имеют безопасность и переносимость терапии.
По словам эксперта, частота рецидивов после стандартных режимов терапии достигает 40%, а перспективы в случае рецидивов заболевания крайне неутешительны. Среди возможных опций терапии ДВКЛ на сегодняшний день широко доступна лишь химиотерапия, крайне неэффективная для некоторых групп пациентов: «В случае рецидива и невозможности провести трансплантацию, только 3 из 10 пациентов будут иметь ответ на терапию, а половина пациентов умирает в течение полугода».
Гаяне Тумян призвала признать серьезность нерешенных проблем в терапии ДВКЛ у первичных пациентов с высоким риском прогрессирования и пациентов с рецидивами, не являющихся кандидатами для проведения трансплантации. Именно этим пациентам на ранних этапах течения болезни нужна терапия, способная кардинально изменить прогноз при невысокой эффективности существующих опций.
Первым и единственным в своем классе препаратом для пациентов с ДВКЛ за последние 20 лет является полатузумаб ведотин. Исследования и клиническая практика применения полатузумаба демонстрируют снижение прогрессирования и риска рецидива на 27% у пациентов в первой линии, и соответственно снижение необходимости терапии во второй линии на 34%. При рецидивах препарат в 2 раза повышает показатели полного ответа и в 2,5 раза увеличивает медиану общей и безрецидивной выживаемости. Профиль безопасности сопоставим с профилем стандартной химиотерапии при возможности применения в стационарных и амбулаторно-поликлинических условиях. Таким образом, при значительном повышении эффективности профиль безопасности остается сопоставимым с привычными схемами терапии.
При всех возможностях позитивного влияния на достижение показателей федерального проекта по борьбе с ОГЗ, путь от назначения до старта терапии полатузумабом ведотином сегодня может растягиваться на месяцы. «У пациентов с ДВКЛ просто нет столько времени, они должны получить лечение в максимально короткие сроки. Решением в данном случае может стать включение данного вида терапии в списки ЖНВЛП и создание региональных программ финансирования для лечения орфанных пациентов», - особо отметила Гаяне Тумян
Прогнозирование и планирование расходов на лечение пациентов с ОГЗ стало темой доклада советника руководителя ФГБУ «Центр экспертизы и контроля качества медицинской помощи» Минздрава России Марии Авксентьевой. По мнению эксперта, формальное прогнозирование расходов сегодня существует только на этапе формирования перечня препаратов, тогда как прогноз – это по сути главный инструмент оценки объема расходов на эффективную инновационную терапию.
В текущем состоянии прогнозирование расходов не является обязательным элементом процесса разработки и утверждения большинства документов, регулирующих доступность и качество медицинской помощи. Утверждение программ и планов проводится без учета роста потребности в лечении в перспективном периоде, а уже на этапе принятия решения научно обоснованное прогнозирование подменяется упрощенными и далекими от реальности расчетами.
Финансирование обеспечения пациентов с ЗНО осуществляется из нескольких источников, включая средства федерального бюджета и бюджета системы ОМС, программу 14 ВЗН, средства Фонда «Круг добра» и др. Несколько разных источников финансирования – одновременно и преимущество, и источник проблем. С одной стороны, можно рационально компенсировать дефицит одного источника за счет других, а с другой стороны, появляется повод для злоупотреблений и полного переноса своих обязательств на другие источники.
При формировании перечней лекарственных препаратов используется важный инструмент прогнозирования расходов – анализ влияния на бюджет. Такой анализ проводится в динамике за период до 5 лет и включает определение численности популяции пациентов, ее распределение по видам лечения и расчет затрат в текущей и ожидаемой практике.
Прогноз постепенного охвата целевой популяции пациентов новым лечением – важный элемент анализа влияния на бюджет, поскольку он позволяет принимать рациональные решения и учитывать растущую потребность в финансировании в перспективе. Анализ влияния на бюджет при формировании перечней лекарственных препаратов как проверенный инструмент прогнозирования расходов может быть использован также для формирования клинических рекомендаций и клинико-статистических групп. Прогнозирование расходов при формировании лекарственных перечней должно стать важным элементом обоснования решений по включению препаратов во все документы, регулирующие доступность и качество медицинской помощи.
Первый вице-президент Общероссийской общественной организации инвалидов «Всероссийское общество онкогематологии «Содействие» Андрей Солодовников еще раз сделал акцент на доступности инновационной лекарственной терапии для онкогематологических пациентов. По словам Солодовникова, недостатки текущей нормативно-правовой базы обуславливают несовершенство процедур. Маршрутизация пациентов, внесение в регистр, направление на диагностику, проведение консилиумов, оформление рецепта и закупка: каждый процесс регламентирован по времени. Главной сложностью в этой системе становится своевременное начало адекватной терапии, от которой непосредственно зависят показатели результативности лечения и выживаемости пациентов. Кроме того, на практике не совпадают гарантии и финансовые обязательства, прежде всего, применительно к федеральному финансированию. У пациентов с одним диагнозом разная доступность медицинской помощи, которая может определяться в том числе и бюджетными возможностями региона проживания.
Доступность инновационной лекарственной терапии для онкогематологических пациентов зависит от своевременной актуализации нормативной базы и клинических рекомендаций, а также внесения новых препаратов в перечень ЖНВЛП и изменений в законодательстве о сроках закупки препаратов и лекарственного обеспечения. Повышенное внимание, по мнению Андрея Солодовникова, необходимо уделить и решительной модернизации системы лекарственного обеспечения по программе 14 ВЗН наряду с гармонизацией программы госгарантий.
Работа по развитию системы нередко ставит перед профессиональным сообществом новые и новые вызовы. Выступление советника директора ФГБУ «Научно-исследовательский финансовый институт» Минфина России Николая Авксентьева в рамках дискуссии затронуло аспекты ценностно-ориентированного здравоохранения при принятии решений о включении препаратов в перечни.
В рамках доклада эксперт привел данные исследований общей выживаемости и эффективности современных подходов к терапии ДВКЛ. На примере терапии пациентов с рецидивом ДВКЛ полатузумабом ведотином (в комбинации с бендамустином и ритуксимабом) прогнозные модели указали на снижение смертности на 296 случаев на 1 000 пациентов уже по итогам 2023 года. Если все 817 пациентов, которым может быть показано лечение данной комбинацией препаратов, буду получать терапию в горизонте трех лет, то смертность может быть поэтапно снижена на 602 случая, что соотносится со снижением показателя по снижению смертности от онкологических заболеваний на 10,69% в течении первого года. Другими словами, результаты рандомизированных исследований подтверждают рост выживаемости относительно стандартных форм терапии. Поэтому количественно измеримые показатели могли бы стать важным дополнительным критерием оценки эффективности препаратов.
При фактической доказанности снижения смертности пациентов от злокачественных новообразований дорогостоящая терапия с доказанной эффективностью может быть профинансирована за счет средств программы 14 ВЗН. При этом, эффект от применения гарантировано отразится на ключевых показателях эффективности в системе здравоохранения – критериях, которые фактически не учитываются при формировании перечней (на основе Постановления Правительства РФ от 28.08.2014 N 871).
По итогам дискуссии все эксперты сошлись во мнении относительно важности изменения механизма пересмотра перечней в пользу менее консервативного подхода, ориентированного на оценку влияния на достижение целевых показателей национального проекта «Здравоохранение» и эффективность терапии. Доказанная эффективность инновационных препаратов и возможность прогнозирования должны быть фундаментом системы обеспечения пациентов. Не менее важен и тезис о необходимости консолидации нескольких источников финансирования для избежание «пробуксовок» в системе лекарственного обеспечения.